1 miljoen euro voor onderzoek naar ontwikkeling zeldzame hersenziekten

“You can only fix what you understand”, dat is professor Pierre Vanderhaeghen zijn drijfveer. Want hoe meer we te weten komen over de manier waarop onze hersenen zich vormen, hoe beter we zullen begrijpen waarom het soms fout loopt en zeldzame hersenziekten ontstaan. “Zeldzame ziekten, die vaak tot ernstige beperkingen leiden, hebben nog veel geheimen voor ons. Ik wil dat mysterie helpen op te lossen. Onze grote drive, van mezelf en het team van toponderzoekers rond me, is die nieuwsgierigheid naar wat er zich precies allemaal afspeelt in onze hoofden”, vertelt professor Vanderhaeghen.

Pierre Vanderhaeghen staat aan het hoofd van het Laboratorium voor Stamcel- en Ontwikkelingsneurobiologie - VIB-KULeuven Centrum voor Hersenonderzoek en werkt behalve aan de KULeuven ook nog aan de ULB, waar hij voorheen jarenlang full time professor was. In het voorbije decennium gingen de wetenschapper en zijn team op zoek naar een manier waarop we de ontwikkeling van onze hersenen kunnen opvolgen. “Onze hersenen zijn complexer dan die van andere diersoorten. Zo ontwikkelen ze zich bijvoorbeeld zeer traag gedurende ongeveer twintig jaar. Hierdoor hebben we lang de tijd om vlot nieuwe dingen te leren. Een duidelijk voordeel”, zegt professor Vanderhaeghen. “Maar je kan dit nauwelijks onderzoeken met cellen in het laboratorium. Het is net het complexe samenspel van alle cellen in ons hoofd dat bepaalt hoe ontwikkelingen verlopen. En dat kan je enkel bestuderen in een levend organisme.”

Voor dit probleem heeft professor Vanderhaeghen met zijn team recent een oplossing gevonden. “Een eerste belangrijke stap was dat we ontdekten hoe we menselijke stamcellen kunnen laten ontwikkelen tot zenuwcellen, en vervolgens hebben we deze zenuwcellen getransplanteerd in de hersenen van muizen.” Opmerkelijk, de onderzoekers zagen dat die menselijke hersencellen hun eigen trage ontwikkelingstempo behouden en toch samenwerken met de muizencellen. Ze werken dus mee, zonder zelf muizencellen te worden.

Met dit nieuwe model kan men nu wetenschappelijk onderzoek doen op het niveau van moleculen en cellen, iets wat men met een scanner niet kan. Daardoor kan men nu beginnen te ontrafelen welke processen in de hersenontwikkeling een rol spelen in aandoeningen zoals ernstige verstandelijke beperkingen, epilepsie, autisme, enz. “We vermoeden dat bij een heel aantal ziekten de fout in de snelheid van ontwikkelen zit. Het gaat te traag of net te snel”, legt professor Vanderhaeghen uit. “Momenteel doen we al onderzoek naar een aantal zeldzame aandoeningen zoals MECP2-duplicatie en RETT-syndroom, die tot zware ontwikkelingsstoornissen leiden. Belangrijk daarbij is ook de samenwerking met andere specialisten zoals klinische genetici.”

Professor Vanderhaeghen hoopt dat het onderzoek van zijn team in de toekomst zal leiden tot nieuwe behandelingen. “Wetenschap kost tijd, maar dankzij deze prijs zullen we in de komende jaren heel wat gaan ontdekken over wat er allemaal gebeurt in onze groeiende hersenen. Deze kennis zal essentieel zijn om in een later stadium het verschil te maken voor mensen die lijden aan zo een zeldzame ziekte.” De internationale jury van experts erkent met de toekenning van de Prijs Generet het belang van dit fundamentele onderzoek van neurowetenschapper Pierre Vanderhaeghen. De prijs werd voor het eerst uitgereikt in 2018 en vorig jaar mocht dr. Steven Laureys deze in ontvangst nemen.