Nieuwe gentherapie biedt hoop voor slechtzienden

Foto door Amanda Dalbjörn via Unsplash
Een therapie van het UZ Gent kan sommige mensen met een bepaalde gen-afwijking die nauwelijks zien sterk vooruithelpen. De onderzoekers publiceerden een studie daarover in het prestigieuze blad Nature Medicine

“Je kunt een oog vergelijken met een camera”, zegt Bart Leroy, professor oogheelkunde aan het UZ Gent. “Het licht komt binnen langs het hoornvlies en de lens en valt op het netvlies. Daar wordt het licht omgezet in elektrische prikkels, zodat je hersenen de informatie uit beelden kunnen zien en interpreteren.”

Bij sommige mensen werkt het netvlies door een aangeboren afwijking nauwelijks. Kleine foutjes in een bepaald gen, CEP290, maken dat de staafjes en kegeltjes, zoals de cellen in het netvlies die licht opvangen heten, het niet doen. Wie geboren wordt met de netvliesaandoening door foutjes in het CEP290-gen is bijna blind. De nieuwe genetische therapie van het UZ Gent probeert de foute genetische code bij bepaalde patiënten te corrigeren door het RNA, het tussenstadium tussen gen en eiwit, te beïnvloeden. 

“In de ooggel, de waterige vloeistof in het oog, spuiten we een bepaalde molecule die tegen het RNA gaat plakken, waardoor de staafjes en kegeltjes het correcte eiwit aanmaken”, zegt Leroy. “De werking van het eiwit, die bij mensen met de CEP290-aandoening is verstoord, wordt op die manier gecorrigeerd. Het is de eerste keer dat dit soort therapie gebruikt wordt bij mensen met een erfelijke oogziekte.” 

Voor de patiënten – in het UZ is de methode getest op twee jonge volwassenen – maakt het alvast een verschil. Het is niet zo dat de patiënten helemaal niets kunnen zien. “Maar wat een normale mens van tien meter afstand duidelijk kan waarnemen, zien zij in het beste geval pas op een of twee meter”, zegt Leroy. “We hebben vastgesteld dat zij nu veel makkelijker hun weg kunnen vinden in een obstakelparcours en ook bij schemerdonker beter kunnen navigeren.”

‘Het is de eerste keer dat dit soort therapie gebruikt wordt bij mensen met een erfelijke oogziekte’

Bart Leroy, oogheelkundige UZ Gent



Reacties

Alle reacties zijn welkom zolang ze voldoen aan de do's en don'ts die je hier kan terugvinden: gedragsregels. Elke dag ontvangen wij duizenden reacties, het kan enkele uren duren voor jouw reactie wordt geplaatst. Wordt jouw reactie afgekeurd dan werd er geoordeeld dat deze onze gedragsregels schendt.