Ga naar de mobiele website
^ Top

Team rond Leuvense prof ontwikkelt medicijn voor ziekte van Duchenne

thinkstock
Een internationaal team onder leiding van de Leuvense hoogleraar Gunnar Buyse heeft het medicijn Raxone/Catena ontwikkeld dat bij patiënten die lijden aan de ziekte van Duchenne de achteruitgang in de long- en ademhalingsfunctie stopt. Aangezien de ziekte momenteel niet kan worden genezen en longlijden de oorzaak is van vroegtijdig overlijden, is deze nieuwe behandeling volgens de onderzoekers een grote stap voorwaarts.

De ziekte van Duchenne is een erfelijke neuromusculaire aandoening die wereldwijd 1 op 3.500 jongens treft. De eerste symptomen - gangproblemen en spierpijnen - treden op in de eerste levensjaren. Rond de leeftijd van 9 belanden de patiënten in een rolstoel, om op jongvolwassen leeftijd te overlijden door aantasting van ademhalings- en hartspieren. Voor deze ziekte bestaat er nog geen afdoende behandeling. Met glucocorticoseroïden is het mogelijk om de spierverzwakking in beperkte mate te vertragen, maar door de vele nevenwerkingen kunnen de patiënten het middel niet langdurig gebruiken.

Aan de ontwikkeling van het product ging een lange periode van onderzoek vooraf. Het onderzoeksteam startte tien jaar geleden met het Zwitserse bedrijf Santhera Pharmaceuticals om 'idebenone', het werkzame deel van Raxone/Catena te testen op muizen. Nadat de testresultaten op muizen en vervolgens op een kleine groep patiënten veelbelovend waren, werd een meer grootschalige studie gestart. Bij 64 Europese en Noord-Amerikaanse Duchenne-patiënten die het middel 52 weken lang toegediend kregen bleek de kracht van de ademhalingsspieren en andere longfunctieparameters bijna gestabiliseerd, terwijl die bij andere patiënten significant achteruit gegaan was.





Gunnar Buyse.
ku leuven Gunnar Buyse.
Meer over



Reacties

Je naam en voornaam verschijnen bij je reactie
Door het plaatsten van een reactie, ga je akkoord met de gedragsregels


Meld een bug